全球最貴基因治療藥物有望在日本上市

【新華社微特稿】日本厚生勞動省一個委員會26日初步批準一種基因治療藥物的生產和銷售,它的售價堪稱全球之最。

這種藥物名為Zolgensma,去年5月獲得美國食品和藥物管理局批準,在美售價210萬美元。厚生勞動省定于3月正式為它“放行”,隨后由制藥巨頭瑞士諾華公司在日本的子公司生產和銷售,用以治療2歲以下兒童的脊髓性肌肉萎縮癥。

脊髓性肌肉萎縮癥是一種會導致運動神經元喪失和肌肉萎縮的遺傳性疾病。許多患者2歲以前死亡,或必須終身依賴人工呼吸機。每10萬名幼兒中就有1至2人患這種疾病。

Zolgensma是一次性治療藥物,通過靜脈注射給藥,導入正常基因,促使運動功能恢復。諾華公司估算,日本每年將有15至20人用藥。

Zolgensma在臨床試驗階段發現損傷肝臟、心臟功能等副作用。諾華公司承諾將長期關注患者健康狀況。

這將是日本第二次批準基因治療藥物。一旦正式獲批,這種藥物最早將在5月納入國民健康保險。(完)(安曉萌)

關鍵詞:諾華公司(Novartis)、脊髓性肌肉萎縮癥(spinal muscular atrophy)

德州新聞網版權與免責聲明:

①凡本網注明“來源:德州新聞網”的所有作品,版權均屬于德州新聞網,未經本網授權不得轉載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經本網授權使用作品的,應在授權范圍內使用,并注明“來源: 德州新聞網”。違反上述聲明者,本網將追究其相關法律責任。

②凡本網注明“來源:XXX(非德州新聞網)”的作品,均轉載自其它媒體,轉載目的在于傳遞更多信息,并不代表本網贊同其觀點和對其真實性負責。

③鑒于本網發布稿件來源廣泛、數量較多,如因作者聯系方式不詳或其它原因未能與著作權擁有者取得聯系,著作權人發現本網轉載了其擁有著作權的作品時,請主動與本網聯系,提供相關證明材料,我網將及時處理。

快乐时时彩是国家 e球彩最大遗漏 友乐广西麻将俱乐部开挂 3d定胆100% 9月12号的股票行情 龙王捕鱼的方法大全 国际娱乐棋牌真人游戏 2019041期排列三直租 股票融资是什么意思啊 海特高新股票 北京麻将老版本 舟山体彩飞鱼玩法技巧 新11选5走势图 沈阳麻将手机版下载 捕鱼王2下载 三多棋牌游戏平台下 广西快乐双彩走资图